Deneysel CAR T tedavisi 3 yaşındaki çocukta metastatik kanseri yok etti

The New England Journal of Medicine dergisinde yayımlanan bir raporda araştırmacılar, karaciğer kanseri türü hepatoblastom teşhisi konan 3 yaşındaki bir erkek çocuğun deneysel CAR T hücre tedavisi sonrası kanserinin tamamen gerilediği bir vakayı belgeledi.

Çocuğa ilk teşhis konulduğunda karaciğerinin sol lobunda 11,2 cm x 9,6 cm x 7,1 cm boyutlarında bir kitle bulunuyordu. Kanserin akciğerlere metastaz yaptığı ve kemiklere de yayıldığına dair işaretler görülmüştü.

Üç seans kemoterapi alan çocuğun birincil karaciğer tümörü ile akciğerlerine yayılan kanseri, iki ameliyatla cerrahi olarak çıkarılmıştı. Ancak müdahalelere rağmen kanser hızla geri gelmiş ve akciğerlerde yeni bir tümör ortaya çıkmıştı.

İlk insan deneyi: CARE çalışması

Hızlı nüksün ardından çocuk, deneysel bir CAR T hücre terapisi türünün ilk insan deneyi olan CARE çalışmasına dahil edildi. Çocuk, kendi T hücrelerinden üretilen ve karaciğer kanserlerinde yüksek düzeyde bulunan glipikan-3 (GPC3) proteinini tanımak üzere tasarlanan deneysel GPC3-CAR tedavisinden iki doz aldı.

Araştırmacılar, CAR T hücrelerinin ömrünü ve tümör öldürme yeteneğini artırmak amacıyla interlökin-15 ve interlökin-21 adlı bağışıklık proteinlerini ifade edecek genleri de tedaviye eklediler.

İlk infüzyonun ardından hastada, BT taramaları ve kandaki alfa-fetoprotein seviyesinin düşmesiyle gösterilen kısmi bir yanıt görüldü. Sekiz hafta sonra ikinci doz uygulandı ve takip taramalarında bazı kalıntı yara izleri dışında hastalığa dair hiçbir belirti kalmadı.

12 ayın sonunda çocuk hâlâ hastalıksızdı. Seattle Çocuk Hastanesi ve Washington Üniversitesi'nden çocuk onkoloğu Andras Heczey, çalışmanın bu yeni CAR T hücrelerinin hepatoblastom için güvenli ve etkili bir yöntem olabileceğine dair kanıt sağladığını ve GPC3 pozitif katı tümörü olan hastaların daha fazla değerlendirilmesine duyulan ihtiyacı vurguladığını belirtti.

Benzer testler, Baylor College of Medicine'da yürütülen CARE çalışmasında ve Seattle Çocuk Hastanesi aracılığıyla yürütülen IMPACT adlı klinik araştırmada sürüyor.